Badania kliniczne ‑ podstawowe informacje

Badania kliniczne odgrywają znaczącą rolę w odkrywaniu nowych, potencjalnych leków, w tym tych stosowanych w leczeniu nieswoistych zapaleniach jelit.

Informacje ogólne

Co to jest badanie kliniczne?

Badania kliniczne to badania naukowe prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leków. Bez badań klinicznych nie byłoby nowych terapii, a nasza wiedza na temat chorób i sposobów ich leczenia byłaby zdecydowanie mniejsza. Badania kliniczne są regulowane prawem, a ich przeprowadzenie wymaga zgody właściwych urzędów (w Polsce to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych – w skrócie URPL) oraz pozytywnej opinii niezależnej Komisji Bioetycznej, która opiniuje projekty badań klinicznych pod względem etycznym i naukowym oraz prowadzi nadzór nad przebiegiem badań. Podstawowym zadaniem komisji bioetycznej jest zapewnienie ochrony praw osób uczestniczących w badaniu oraz nadzór nad bezpieczeństwem i respektowaniem praw pacjenta.

Na czym polegają badania kliniczne?

 

Dlaczego przeprowadza się badania kliniczne?

Badania kliniczne są prowadzone w celu oceny potencjalnych korzyści i ryzyk związanych ze stosowaniem nowego leku. W ramach badań klinicznych oceniane są, właściwości farmakokinetyczne (czyli opisujące to, co dzieje się z lekiem w organizmie od momentu jego przyjęcia do eliminacji) oraz farmakologiczne (czyli oddziaływanie leku na organizm), w tym skuteczność w danej chorobie oraz profil bezpieczeństwa. Badania kliniczne są nadzorowane przez zespoły badawcze (lekarza oraz współpracujący z nim zespół). Na podstawie wyników z badań klinicznych właściwy Urząd (w Polsce to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL) a w Unii Europejskiej to Europejska Agencja Leków (EMA) decyduje czy dany lek można zarejestrować i dopuścić do sprzedaży, aby stał się dostępny dla potrzebujących pacjentów.

Korzyści i ryzyka związane z udziałem w badaniu klinicznym

Nie ma gwarancji, że po zakwalifikowaniu się do badania klinicznego pacjent odniesie oczekiwane korzyści z uczestniczenia w nim. Udział w badaniu może, ale nie musi, przynieść poprawę stanu zdrowia, natomiast nie ma pewności, że tak się stanie. Instytucje akceptujące badanie kliniczne (URPL oraz komisja bioetyczna) podejmując decyzję o możliwości rozpoczęcia badania zakładają, że na bazie dostępnych danych naukowych, potencjalna korzyść z zastosowania danego leku badanego przewyższa ryzyko dla pacjenta. Trzeba też pamiętać o tym, że u pacjenta mogą występować działania niepożądane.

W większości typów badań klinicznych, pacjent nie ma możliwości wyboru leczenia w ramach badania klinicznego, gdyż zazwyczaj jest ono mu przypisywane losowo, w celu zminimalizowania wpływu różnych zmiennych na wyniki badania. Pacjent może otrzymać lek badany, standardową terapię, lub placebo
(w zależności od typu badania klinicznego i jego schematu).

W czasie trwania badania może być konieczne częste zgłaszanie się na wizyty lekarskie i badania, w tym np. na pobrania krwi, EKG, lub inne, a także kontakty telefoniczne z członkami zespołu badawczego
(np. lekarzem lub pielęgniarką). Pacjent ma też bezpłatny dostęp do leku badanego, innych leków podawanych w związku z badaniem (np. do aktywnego leku porównawczego) oraz materiałów medycznych
(np. strzykawka).

Informacje uzyskane podczas badania mogą pomóc lekarzom dowiedzieć się więcej o danej chorobie i jej leczeniu, z czego w przyszłości mogą również odnieść korzyści inni pacjenci z taką chorobą. Pacjent
w czasie badania jest pod kontrolą lekarzy, ale też sam odgrywa aktywna rolę w obserwowaniu przebiegu swojej choroby.

Jak wygląda proces przystępowania pacjenta do udziału w badaniu klinicznym i wyrażenia przez pacjenta świadomej zgody na uczestnictwo w badaniu?

Przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu klinicznym, pacjent musi zapoznać się z dokumentem opisującym badanie i związane z nim procedury (np. ilości wizyt czy częstotliwości wykonywania badań etc.), leczenie jakie może otrzymać (i jakie są alternatywne sposoby terapii), potencjalne korzyści i ryzyka, przysługujące mu prawa oraz obowiązki wynikające z uczestnictwa w badaniu. Ten dokument to tzw. formularz świadomej zgody na udział w badaniu klinicznym, który zawiera także zestaw wszystkich istotnych informacji dla pacjenta. Zanim pacjent zdecyduje się na świadomy udział w badaniu, spotyka się
i rozmawia z lekarzem prowadzącym badanie, który informuje go szczegółowo na temat badania i jego etapów, porusza kwestie opisane w formularzu świadomej zgody oraz odpowiada na pytania pacjenta. Pacjent ma nieograniczony czas na podjęcie decyzji i możliwość konsultacji z rodziną czy znajomymi. Pacjent ma zawsze prawo odmówić udziału w badaniu, ale także może wycofać się z badania w jego trakcie. Jeśli pacjent zdecyduje się na udział w badaniu klinicznym, będzie zobowiązany do podpisania w/w formularza i regularnego zgłaszania się na wizyty we właściwym czasie, terminowym przyjmowaniu leków
i poddawaniu z góry określonym badaniom opisanym w tym formularzu. Wszystkie informacje przekazywane pacjentowi, w tym formularz świadomej zgody na udział w badaniu klinicznym są uprzednio weryfikowane i akceptowane przez komisje bioetyczną oraz właściwy urząd (w Polsce jest to URPL). Pacjent zawsze otrzymuje kopię tego formularza, podpisaną również przez lekarza prowadzącego badanie kliniczne.

Czego należy się spodziewać podczas badania klinicznego?

Pacjent, który zdecyduje się na udział w badaniu klinicznym (pod podpisaniu formularza świadomej zgody), spotyka się z lekarzem, z którym rozmawia szczegółowo na temat historii swojej choroby, a także
o przyjmowanych lekach. Lekarz następnie kieruje pacjenta na badania mające na celu weryfikację czy pacjent spełnia kryteria niezbędne do zakwalifikowania się do badania klinicznego (tzw. kryteria włączenia/wyłączenia), na bazie których lekarz ostatecznie potwierdzi lub wykluczy udział pacjenta w badaniu.

Podczas badania konieczne będzie regularne przyjmowanie leków dostarczonych przez lekarza lub jego zespół, zgłaszanie się na wizyty w określonym czasie oraz poddawanie się ustalonym badaniom
i zabiegom. Pacjent będzie mieć kontakt z zespołem medycznym (lekarzami i pielęgniarkami), który będzie uważnie monitorować jego stan zdrowia. Pacjent musi obserwować swoje samopoczucie i wszelkie spostrzeżenia na temat swojego stanu zdrowia, zwłaszcza te niepokojące, przekazywać lekarzowi lub członkom jego zespołu. Dzięki temu lekarzom będzie łatwiej kontrolować chorobę, a także zrozumieć jak lek badany działa w organizmie pacjenta.

Pacjent ma prawo dowiedzieć się o stanie swojego zdrowia w dowolnym momencie trwania badania. Dodatkowo pacjent musi być informowany o wszelkich nowych danych na temat otrzymywanego leczenia, które mogą wpłynąć na jego decyzję o dalszym uczestnictwie w badaniu. Jeśli pojawią się takie dane, zostaną one przekazane pacjentowi na zaktualizowanym formularzu świadomej zgody i jeśli pacjent po przeanalizowaniu tych informacji nadal będzie chciał kontynuować udział w badaniu będzie poproszony
o podpisanie nowego formularza.

Czy po przystąpieniu do badania klinicznego pacjent może z niego zrezygnować?

Udział w badaniach klinicznych jest dobrowolny. Pacjent może zdecydować się na udział w badaniu lub podjąć decyzję o nieuczestniczeniu w nim. Jeśli pacjent zdecyduje się na udział w badaniu, może wycofać się z niego w dowolnym momencie. Bez względu na podjętą decyzję, pacjent nie ponosi żadnych konsekwencji ani nie traci prawa do standardowo otrzymywanych świadczeń medycznych.

Czy w związku z udziałem w badaniu pacjent ponosi jakiekolwiek koszty?

W trakcie badania pacjent nie ponosi kosztów leku badanego i procedur medycznych wykonywanych podczas badania. Wszystkie procedury wykonane na potrzeby badań klinicznych są pokrywane przez Sponsora lub finansowane w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ). Pacjentowi przysługuje prawo otrzymania rekompensaty poniesionych kosztów (np. transportu w związku z przejazdami na wizyty związane z badaniem, na podstawie przedstawionych rachunków).

W jaki sposób chroniona będzie prywatność pacjentów uczestniczących w badaniu klinicznym?

Każdy pacjent ma prawo do ochrony swojej prywatności, a wszystkie dane (medyczne i osobowe, w tym takie jak informacje na temat ogólnego stanu zdrowia), zgromadzone w czasie badania są traktowane jako poufne w zakresie dozwolonym przez prawo. Dane osobowe zawarte w dokumentacji medycznej są przetwarzane i wykorzystywane zgodnie z Ustawą o ochronie danych osobowych z dnia 29 sierpnia 1997 r. obowiązującą na terytorium Polski (tekst jednolity — Dz.U. z 2002 r. Nr 101, poz. 926, z późn. zm.).

W ramach badania klinicznego zespół badawczy zaangażowany w prowadzenie badania zbiera i zapisuje dane pacjenta. Dane te będą obejmować dane osobowe, w tym dane o stanie zdrowia takie jak informacje dotyczące ogólnego stanu zdrowia, reakcji na lek badany, działania niepożądane których mógł doświadczyć pacjent oraz wyniki wszystkich badań przeprowadzonych w trakcie tego badania. Informacje te będą przechowywane przez lekarza oraz będą wpisywane do historii choroby pacjenta i w tym zakresie będą dostępne dla zespołu badawczego. Dane pacjenta są także udostępniane Sponsorowi badania (firmie farmaceutycznej opracowującej nowy lek badany), aczkolwiek wszystkie informacje, które otrzymuje Sponsor, są zakodowane i nie obejmują nazwiska, adresu, ani numeru PESEL pacjenta; mogą zawierać jednak inne dane osobowe jak np. datę urodzenia lub inicjały. Wyrażenie przez pacjenta zgody na przetwarzanie jego danych osobowych jest dobrowolne, lecz niezbędne dla udziału w badaniu klinicznym.

Pacjent podpisując formularz zgody na przetwarzanie danych osobowych, stanowiący część formularza świadomej zgody, udziela zgody lekarzowi prowadzącemu badanie na ujawnianie danych Sponsorowi, audytorom, przedstawicielom właściwych urzędów lub komisji bioetycznych w ramach wizyt kontrolnych, inspekcji lub audytu na terenie ośrodka badawczego. Jednakże dostęp tych osób lub grup osób do dokumentacji medycznej pacjenta nie stanowi naruszenia poufności danych

Co się stanie z danymi pacjenta po zakończeniu badania?

Informacje o każdym pacjencie są traktowane jako poufne i podlegają ochronie wynikającej z ustawy
o ochronie danych osobowych również po zakończeniu badania. Zarówno Sponsor badania (firma farmaceutyczna) jak i ośrodek badawczy (szpital/przychodnia), przechowuje dokumentacje badania tak długo jak wymagają tego przepisy prawa.
Czy pacjent może kontynuować terapię lekiem badanym po zakończeniu badania?

Po zakończeniu badania klinicznego lekarz na podstawie historii choroby, zebranych danych medycznych
i samopoczucia pacjenta podejmuję decyzję o dalszym leczeniu.
Co stanie się, jeśli w związku z udziałem w badaniu pacjent dozna uszczerbku na zdrowiu?

W sytuacji, gdy w związku z udziałem w badaniu klinicznym pacjent uzna, że doznał uszczerbku na zdrowiu, może zgłosić swoje roszczenia do lekarza prowadzącego badanie, lub zgłosić je firmie ubezpieczającej badanie czy bezpośrednio Sponsorowi badania (dane firmy ubezpieczeniowej oraz numer polisy podane są na formularzu świadomej zgody podpisywanej przez pacjenta).
Pacjent po skontaktowaniu się z lekarzem zostanie zbadany, a lekarz zaleci dalsze postępowanie. Zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, odpowiedzialność Sponsora badania (firmy farmaceutycznej) oraz Badacza (lekarza) z tytułu jakichkolwiek szkód wyrządzonych w związku z prowadzeniem badania klinicznego jest objęta ubezpieczeniem od odpowiedzialności cywilnej. W przypadku doznania jakichkolwiek szkód w wyniku zawinionego działania lub zaniedbania ze strony Sponsora lub Badacza pacjent ma prawo ubiegać się o odszkodowanie. Warunki, zakres ubezpieczenia oraz sumy gwarancyjne określone są przez rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 30 listopada 2004.
Jakie przepisy prawne regulują prowadzenie badań klinicznych w Polsce?

Warunki prowadzenia badań klinicznych produktów leczniczych reguluje ustawa Prawo Farmaceutyczne i rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej z dnia 6 września 2001 roku. Każde badanie kliniczne może być prowadzone wyłącznie na podstawie wydanego uprzednio pozwolenia przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, a także pozytywnej opinii komisji bioetycznej.  Zgodnie z ustawą Prawo farmaceutyczne badanie kliniczne prowadzone jest zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej z dnia 2 maja 2012, która zapewnia standard określający sposób planowania, prowadzenia, monitorowania, dokumentowania i raportowania wyników badań klinicznych prowadzonych z udziałem ludzi.
Jak można się zgłosić do udziału w badaniach klinicznych Etro w chorobie Crohna lub wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego?

Należy porozmawiać ze swoim lekarzem prowadzącym o udziale w badaniach klinicznych w chorobie Crohna lub Colitis Ulcerosa. Pobierz przewodnik po tematach do omówienia ze swoim lekarzem. Zawiera on 11 pytań dotyczących udziału w badaniu klinicznym, które można zadać lekarzowi.

Sprawdź tutaj jak wziąć udział w badaniach Etro.

 

Dowiedz się więcej na temat badań Etro – programie badań klinicznych oceniających stosowanie leku badanego we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego (Colitis Ulcerosa) i chorobie Crohna, sponsorowanych przez firmę F. Hoffmann-La Roche Ltd należącą do Grupy Roche.